Biologiset lääkkeet ovat yksi nykylääketieteen merkittävimmistä innovaatioista. Viime vuosina niiden käyttö on kasvanut nopeasti, ja nykyään suuri osa uusista lääkevalmisteista on juuri biologisia lääkkeitä. Niiden perusajatus on yksinkertainen: lääke ei synny laboratorioiden kemiallisista reaktioista, vaan se tuotetaan elävissä soluissa.
Tämä tekee biologisista lääkkeistä ainutlaatuisia, tarkkoja ja monissa tapauksissa erittäin tehokkaita hoitomuotoja sairauksiin, joihin perinteiset lääkkeet eivät tehoa riittävästi.
Mitä biologinen tarkoittaa?
Kun puhutaan biologisista lääkkeistä, on hyvä ymmärtää myös sana ”biologinen”. Se juontaa juurensa kreikan sanasta bios, elämä. Tieteessä biologinen tarkoittaa yleensä elävästä materiaalista peräisin olevaa tai elävien organismien avulla tuotettua.
Biologinen lääke onkin valmiste, jonka vaikuttava aine on peräisin soluista – oli kyse sitten bakteereista, hiivasta, nisäkkäiden soluista tai muista elävistä lähteistä. Toisin kuin kemialliset lääkkeet, jotka ovat pieniä ja tarkasti toistettavissa olevia molekyylejä, biologiset lääkkeet ovat suuria ja monimutkaisia proteiineja tai muita biomolekyylejä.
Ne ovat herkkiä lämpötilalle ja käsittelylle, ja siksi niitä säilytetään usein kylmässä ja annetaan pistoksina tai infuusioina terveydenhuollon ammattilaisen valvonnassa.
Mitä on biologinen lääkitys?
Biologinen lääkitys tarkoittaa hoitoa, jossa käytetään biologisia lääkkeitä sen sijaan, että potilas saisi kemiallisia tabletteja tai perinteisiä lääkkeitä. Tähän hoitomuotoon siirrytään yleensä silloin, kun muut lääkkeet eivät tehoa tarpeeksi tai eivät sovi potilaalle.
Biologinen lääkitys on yleistä erityisesti kroonisten ja tulehduksellisten sairauksien hoidossa. Hoito voi olla pitkäaikaista – joskus jopa elinikäistä – ja se vaatii tarkkaa seurantaa. Lääkkeen vaikutukset kohdistuvat usein immuunijärjestelmään, mikä tarkoittaa, että potilaan vointia ja laboratoriotuloksia tarkkaillaan säännöllisesti.
Mistä biologinen lääke on tehty?
Biologiset lääkkeet ovat peräisin elävistä soluista, ja niiden valmistus tapahtuu erittäin tarkasti kontrolloiduissa olosuhteissa. Lääkeaine voi olla monenlaista biologista materiaalia:
Proteiinit ja vasta-aineet
Suurin osa biologisista lääkkeistä on proteiineja, kuten hormoneja tai immunoglobuliineja. Niitä tuotetaan useimmiten soluviljelmissä:
- bakteereissa
- hiivasoluissa
- nisäkkäiden soluissa
Geenitekniikan avulla solu ohjelmoidaan tuottamaan haluttua proteiinia. Tunnetuin esimerkki on insuliini, joka nykyään tuotetaan lähes kokonaan geenimuunnelluissa soluissa.
Rokotteet ja mikrobituotteet
Rokotteet ovat myös biologisia lääkkeitä, koska ne sisältävät eläviä tai heikennettyjä mikrobien osia. Ne valmistetaan kasvattamalla taudinaiheuttajaa kontrolloidusti ja jalostamalla siitä turvallinen rokote.
Veri- ja kudosperäiset aineet
Joissakin valmisteissa käytetään ihmisen tai eläimen soluista peräisin olevia aineita. Tällaisia ovat esimerkiksi:
- hyytymistekijät
- tietyt kasvutekijät
- hepariini
Osa näistä voidaan nykyään tuottaa myös soluviljelmissä, mikä lisää turvallisuutta ja tuotannon varmuutta.
Solut ja geeniterapia
Uusin biologisten lääkkeiden ryhmä koostuu solu- ja geeniterapiatuotteista. Niissä käytetään potilaan omia soluja tai virusvektoreita, jotka korjaavat tai täydentävät puuttuvia geenejä. Nämä hoidot ovat usein yksilöllisiä ja erittäin tarkkaan kohdennettuja.
Mihin sairauksiin käytetään biologisia lääkkeitä?
Biologiset lääkkeet ovat mullistaneet hoidon erityisesti vaikeissa ja kroonisesti tulehduksellisissa sairauksissa. Niitä käytetään esimerkiksi seuraavissa:
1. Diabetes
Insuliini on yksi biologisten lääkkeiden klassikoista. Se on välttämätön tyypin 1 diabeteksessa ja monissa tapauksissa myös tyypin 2 diabeteksessa.
2. Autoimmuunisairaudet
Biologiset lääkkeet ovat tuoneet uuden hoitovaihtoehdon muun muassa:
- nivelreumaan
- selkärankareumaan
- tulehduksellisiin suolistosairauksiin (Crohn, haavainen paksusuolitulehdus)
Ne kohdistuvat tarkasti tulehdusta välittäviin molekyyleihin, mikä rauhoittaa oireita.
3. Iho- ja nivelpsoriaasi
Psoriaasin hoitoon tarkoitetut biologiset lääkkeet voivat hillitä immuunijärjestelmän liiallista aktivaatiota ihossa ja nivelissä.
4. Syöpätaudit
Monoklonaalisia vasta-aineita käytetään laajasti syövän hoidossa. Ne tunnistavat syöpäsolujen pintarakenteita ja tehostavat immuunijärjestelmän toimintaa.
5. Astma ja allergiat
Vaikea-asteisessa astmassa biologinen lääkitys voi vähentää kohtauksia huomattavasti. Hoito kohdistuu esimerkiksi IgE-vasta-aineisiin tai interleukiineihin.
6. Verisuonisairaudet ja harvinaissairaudet
Erytropoietiini, trombopoietiinin kaltaiset valmisteet ja tietyt kolesterolia vähentävät vasta-aineet ovat esimerkkejä biologisista lääkkeistä verisuonitautien hoidossa.
Harvinaissairauksissa käytetään myös geeniterapioita ja muita tarkasti kohdennettuja biologisia valmisteita.
Mikä on biologisten lääkkeiden merkittävin haittavaikutus?
Kaikilla lääkkeillä on haittoja, eikä biologinen lääkitys ole poikkeus. Koska monet biologiset lääkkeet vaikuttavat immuunijärjestelmään, niiden merkittävin haittavaikutus on lisääntynyt infektioriski.
Keskeisiä haittavaikutuksia ovat:
1. Infektiot
Immuunipuolustuksen heikentyessä potilas on alttiimpi bakteeri-, virus- ja sienitulehduksille. Siksi esimerkiksi tuberkuloosi seulotaan ennen hoidon aloitusta.
2. Yliherkkyysreaktiot
Joillekin potilaille voi tulla:
- punoitusta
- turvotusta
- kutinaa
- allergisia reaktioita
Harvoin on mahdollista myös anafylaksia.
3. Immunogeenisuus
Joissakin tapauksissa elimistö alkaa muodostaa vasta-aineita lääkettä vastaan, jolloin sen teho heikkenee.
4. Muut vaikutukset
Mahdollisia ovat lievät laboratorioarvojen muutokset tai pistoskohdan oireet. Haittojen vuoksi hoitoa seurataan tarkasti.
Miksi biologiset lääkkeet ovat kalliita?
Biologinen lääke on yleensä huomattavasti kalliimpi kuin perinteinen kemiallinen lääke. Syynä ovat valmistuksen ja kehitystyön vaativuus sekä rajallinen kilpailu.
Tärkeimmät syyt korkeaan hintaan:
1. Monimutkainen valmistus
Elävien solujen kasvattaminen vaatii steriilejä olosuhteita, kalliita puhdastiloja ja tarkkaa valvontaa. Pienikin muutos olosuhteissa vaikuttaa lopputuotteen laatuun.
2. Kallis tuotekehitys
Biologisten lääkkeiden tutkimus ja kliiniset kokeet ovat pitkäkestoisia ja kalliita. Koska lääkkeet suunnataan usein pienille potilasryhmille, kustannukset per lääkeannos ovat suuret.
3. Rajoitettu kilpailu
Kemiallisille lääkkeille löytyy geneerisiä kopioita, biologisille ei. Niiden sijaan kehitetään biosimilaareja, jotka ovat samankaltaisia, mutta eivät identtisiä. Myös biosimilaarien kehitys on kallista.
4. Säilytys ja kuljetus
Kylmäketjun ylläpito, erikoislaitteet ja sairaalainfuusiot nostavat kustannuksia.
5. Suuret investoinnit ja riskit
Yritykset investoivat tutkimukseen, hoitoketjuihin ja infrastruktuuriin. Kun potilasmäärä on pieni, kustannukset jakautuvat harvojen kesken.
Mitä biologisista lääkkeistä tulee muistaa?
Biologiset lääkkeet ovat mullistaneet nykylääketieteen ja antaneet uusia mahdollisuuksia sairauksien hoitoon. Ne ovat tarkkoja, tehokkaita ja usein viimeinen vaihtoehto silloin, kun perinteinen lääkitys ei auta. Niiden hinta on korkea, mutta samalla ne voivat merkittävästi parantaa elämänlaatua ja tuoda helpotusta vaikeisiin sairauksiin.
Vastuuvapauslauseke – Tämä artikkeli on tarkoitettu yleisen tiedon antamiseen eikä korvaa lääkärin tai farmaseutin antamaa henkilökohtaista neuvontaa. Biologisen lääkityksen aloittaminen edellyttää aina terveydenhuollon ammattilaisen arviota. Potilaskohtaiset hoitopäätökset tehdään yksilöllisesti, ja ajantasaiset tiedot löytyvät lääkkeen pakkausselosteesta ja virallisista lääketietokannoista.
